Việt Nam hiện có khoảng 100 căn bệnh hiếm với khoảng 6 triệu người mắc, một số loại bệnh không quá 0,05 % dân số, với 5 bệnh nhân mắc trên 10 nghìn người. Tuy tỷ lệ không cao nhưng các bệnh hiếm cần được Nhà nước đầu tư nghiên cứu và người nhiễm bệnh hiếm cũng cần được thanh toán bảo hiểm y tế.